【財新網(wǎng)】（實習記者 郁娟 記者 馬丹萌）單一罕見病的患病人數(shù)少，藥企研發(fā)缺乏動力，個人能否捐資助推研發(fā)？近期發(fā)表的一項研究顯示，科學家已經(jīng)為一名罕見病患兒研制出僅適合其個人的藥物，為世界首例“個人定制”藥物，這種研發(fā)方式能否推廣？

　　該項研究通訊文章2019年10月9日發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學雜志》（The New England Journal of Medicine），作者為波士頓兒童醫(yī)院遺傳與基因組學科Timothy Yu博士等人。研究團隊為美國科羅拉多州患有巴頓?。˙atten disease）的女孩Mila定制反義寡核苷酸藥物，并以她的名字命名為“Milasen”。