【財(cái)新網(wǎng)】全球首個(gè)腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（adrenoleukodystrophy，ALD）基因療法Skysona不久前在美獲加速批準(zhǔn)，將為4至17歲患者提供一種替代異基因造血干細(xì)胞移植（HSCT）的治療方案。Skysona由藍(lán)鳥生物（bluebird bio）研發(fā)逾十年，該藥物問世前，HSCT是治療ALD最嚴(yán)重分型的主流、有效療法。

　　目前國內(nèi)亦有對(duì)ALD的基因療法研究項(xiàng)目，但有相關(guān)人士直言，對(duì)罕見病，中國研究人員、機(jī)構(gòu)以及經(jīng)費(fèi)支持都很少，制約了疾病治療相關(guān)研究的推進(jìn)。