【財新網(wǎng)】9月20日,《第二批罕見病目錄》醞釀五年后公布,中國目前寫入目錄的罕見病達(dá)到207種,令行業(yè)為之振奮。當(dāng)下罕見病還需要什么?在第八屆中國醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會上,業(yè)界圍繞定義目錄、藥物研發(fā)、支付政策、監(jiān)管審評等方面展開探討。
罕見病是患病率低、患者數(shù)少的疾病統(tǒng)稱。世界衛(wèi)生組織對其定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰-1‰的疾病或病變。各國的標(biāo)準(zhǔn)各不相同,如美國定義為患病率小于1/2500,同時須滿足患病人數(shù)少于20萬,歐盟則要求患病率小于1/2000。