【財新網(wǎng)】（實習(xí)記者 閻格 記者 馬丹萌）兩名輸血依賴型重型β地中海貧血（下稱地貧）患者在中南大學(xué)湘雅醫(yī)院通過基因療法治療，已脫離輸血依賴87天。這是全國首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧的成功案例，有專家向財新記者表示，這是一次里程碑式的進(jìn)步與突破，但此類技術(shù)仍有一定臨床風(fēng)險，且推廣試驗或也就受限于倫理審查及政策缺位。

　　地貧是一種單基因遺傳病，是全球分布最廣、累積人群最多的一種單基因病。由于一組蛋白肽鏈合成障礙導(dǎo)致貧血，患者體內(nèi)血紅蛋白異常，紅細(xì)胞因而無法向身體輸送充足養(yǎng)分。根據(jù)不同類型珠蛋白基因缺失或缺陷，地貧又可分為α-地中海貧血、β-地中海貧血、δ地中海貧血及γ-地中海貧血等，其中α-地貧和β-地貧最為常見。