【財新網(wǎng)】（實習(xí)記者 金亦辰 記者 邸寧）10月27日，基因編輯科技企業(yè)博雅輯因宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗申請。

　　這是中國首個獲得受理的基因編輯療法臨床試驗申請，根據(jù)國家藥監(jiān)局規(guī)定，還須經(jīng)過60個工作日默示許可，方為正式獲批臨床試驗。目前具體臨床試驗方案，包括納入患者數(shù)量、治療時間、試驗地點等尚未披露。

　　該臨床試驗計劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價ET-01單次移植的安全性和有效性。具體來講，ET-01療法采用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，通過采集患者自體動員外周血單個核細胞，在富集CD34+細胞群后通過前述技術(shù)編輯BCL11A基因的紅系增強子制成注射液。