【財新網】3月14日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《單臂臨床試驗用于支持抗腫瘤藥上市申請的適用性技術指導原則》（下稱《原則》），自征求意見稿發(fā)布9個月后，這份文件終于正式問世施行。

　　《原則》明確了在什么情況下，可以基于單臂臨床試驗，批準抗腫瘤藥上市，監(jiān)管層意在規(guī)范、嚴格抗腫瘤新藥的審批。在中國創(chuàng)新藥行業(yè)發(fā)展，越來越多患者“有藥可治”的背景之下，這樣的政策導向將進一步保障患者的獲益。

　　所謂單臂臨床試驗（SAT），即設計為開放，不設立平行對照組的一種臨床試驗，與此相對應的是隨機對照試驗（RCT）。RCT是評價新藥有效性的金標準，也是循證醫(yī)學證據級別最高的研究，而單臂試驗由于沒有平行對照，歷史對照為不同時期的不同研究，在評價時會引入偏倚因素，用于評估獲益與風險有不確定性。